Dianne Murphy: Un vistazo exclusivo al mundo de la medicina pediátrica
Como directora de la Oficina de Terapéutica Pediátrica de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) desde 2003, Dianne Murphy ha tenido un asiento de primera fila en el mundo de la terapéutica pediátrica. La Dra. Murphy, quien en 2013 recibió el Premio a la Excelencia en el Servicio Público de la Academia Americana de Pediatría (AAP), se jubilará de la FDA a finales de octubre. Éstas son algunas de sus P: Entiendo que ha trabajado para la Administración de Alimentos y Medicamentos (la FDA) en dos oportunidades diferentes. ¿Cuándo?
P: Entiendo que ha trabajado para la Administración de Alimentos y Medicamentos (la FDA) en dos oportunidades diferentes. ¿Cuándo?
R: La primera vez fue en 1990, cuando trabajaba como especialista en enfermedades pediátricas infecciosas en la Universidad de Tennessee, en Knoxville, y atendía a niños con hemofilia que estaban muriendo a causa del VIH. No había ningún medicamento disponible para atender sus necesidades únicas, así que cuando un colega me invitó a trabajar para la FDA, una de las prioridades principales fue asegurarse de que los medicamentos pediátricos primero fueran probados en niños, en ensayos clínicos. Fue una época increíble; una gran cambio. Trabajamos estrechamente con los NIH [Institutos Nacionales de la Salud], así como con diversos grupos de activistas, para cambiar la manera en que conseguíamos los productos utilizados por los niños, estudiados en niños .
En aquel entonces, la mayoría de los productos infantiles no se habían estudiado en niños, quienes, en cambio, recibían terapias probadas únicamente en adultos. Este periodo fue el comienzo de una ofensiva enorme por parte de la FDA, la Academia Americana de Pediatría (o AAP) y el Congreso para conseguir productos utilizados y estudiados en niños. A la larga, el esfuerzo recibió el respaldo de varias leyes que sirvieron como la base de los estudios pediátricos tal y como los conocemos hoy en día.
P: ¿Ha visto algún cambio en la información científica ahora disponible sobre la seguridad y eficacia de los productos utilizados en niños?
R: Definitivamente. Hemos hecho un gran progreso en ese sentido, de aproximadamente un 25% de los productos aprobados tras haberse estudiado en niños en aquel entonces, a cerca del 50% hoy en día. Ahora tenemos más de 60 productos que han sido estudiados y etiquetados para su uso en niños.
Aún nos falta mucho por hacer, y el otro 50% va a costar más trabajo porque aún no hemos abordado las cosas realmente difíciles, tales como las terapias para los neonatos. Es muy difícil conseguir que los padres ofrezcan a sus recién nacidos como voluntarios para un estudio y, por supuesto, es muy difícil trabajar con un grupo de sujetos de estudio tan joven y frágil.
P: ¿Qué es lo que más le ha gustado de trabajar aquí?
R: Eso es fácil de responder: la gente, y los problemas.
Tú sabes, de chica, cuando pensaba en estudiar medicina, nunca me dije: “Oh, quiero trabajar para la FDA”. Pero llegas aquí y ves el alcance que tiene la ciencia y la labor que realizamos, y te das cuenta del efecto que tiene sobre la vida diaria de todo el mundo, desde los alimentos que consumimos, hasta los medicamentos que tomamos y los dispositivos que forman parte de nuestra rutina diaria.
Desde una perspectiva científica, es un lugar sumamente interesante dónde estar. Tienes la oportunidad de interactuar con algunos de los mejores científicos del mundo porque estás tratando de resolver problemas como, ¿de qué manera pruebas que un producto funciona? Y, ¿cómo organizas un ensayo para examinar mejor con qué subgrupo de referencia convendría más trabajar para cierta terapia? .
Apenas estamos entrando al ámbito de la genómica, y de por qué una cierta terapia funciona para algunas personas, pero no para otras. Tan sólo puedo imaginarme los avances que haremos en los años venideros. Cada vez salen a la luz más avances científicos que nos ayudan a hacer un mejor trabajo en identificar y examinar nuevas terapias para asegurarnos de que sean tanto seguras como eficaces.
P: ¿Cómo era hablar con los padres y los chicos?
R: Sales y ves qué es lo que le preocupa a la gente. No puedes nada más responder con el sonsonete de, “estamos trabajando en ello”. Tienes que encontrar una forma de responder que tenga sentido para ellos. Tienes que responsabilizarte.
No siempre podemos hablar llanamente sobre el trabajo que hacemos porque parte del mismo es privado, pero tenemos que encontrar una forma de escuchar lo que la gente está pensando y responderle de una manera que explique más que un, “oh, estamos publicando una guía”.
P: ¿El hecho de haber sido madre hace alguna diferencia en la función que desempeña aquí?
R: Absolutamente. También te sientes así como médico activo. Cuando hablas con los padres, no puedes sino empatizar con sus preocupaciones. Una tiene mucha más empatía, incluso cuando se trata de una tarea básica como tratar de que un niño que no quiere cooperar se tome su medicina, lo difícil que puede ser eso. A veces, ser madre es tan importante como ser científica a la hora de diseñar terapias para los niños.
P: ¿Qué avances ha visto en la medicina pediátrica durante su gestión aquí?
R: Creo que el logro más grande ha sido el hecho de que ahora la pediatría no está relegada en lo que a la creación de productos se refiere; se ha vuelto parte del proceso de diseño de los productos terapéuticos. Ése ha sido un cambio enorme, no sólo para la FDA, sino también para los médicos, los padres de familia, las enfermeras y las compañías farmacéuticas.
Veo mucho movimiento en el establecimiento de redes de investigación pediátrica de alcance nacional e internacional. Debemos tener relaciones con otros países, grupos normativos e instituciones académicas.
P: ¿A dónde piensa ir cuando nos deje?
R: ¡De regreso en el tiempo!
Ya soy docente e integrante de la junta directiva de una casa histórica en Alexandria, Virginia. Me encanta la historia; hubiera sido mi segunda opción como carrera, después de la medicina. Probablemente también regrese a la escuela para obtener un título de conservación del patrimonio histórico. En el estado de Virginia, vivimos rodeados de una gran cantidad de historia. De algún modo crecí con ello, y es mi pasión secreta.
Este artículo está disponible en la página de Artículos para el Consumidor de la FDA, en la cual se publican las últimas novedades sobre todos los productos regulados por la FDA.