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La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) concedió hoy la aprobación acelerada del Vitrakvi (larotrectinib), un tratamiento para pacientes adultos y pediátricos cuyo cáncer presenta un rasgo genético (biomarcador) específico.

Ésta es la segunda vez que la dependencia aprueba un tratamiento para el cáncer fundado en un biomarcador común para diferentes tipos de tumores, y no en el lugar del cuerpo en el que se originaron. La aprobación representa un nuevo paradigma en la creación de fármacos contra el cáncer que son “independientes del tejido de origen”, siguiendo las políticas que la FDA estableció en un documento de orientación técnica dado a conocer a principios de este año.

El Vitrakvi está indicado para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con tumores sólidos que presentan una fusión génica del receptor neurotrófico tirosina quinasa (RNTQ) sin una mutación de resistencia adquirida conocida, que son metastásicos o en los que es probable que una resección quirúrgica dé lugar a una morbilidad grave, y que han degenerado después del tratamiento o para los cuales no existen tratamientos alternativos satisfactorios.

“La aprobación del día de hoy representa otro paso en un viraje importante hacia el tratamiento del cáncer en función de la genética de sus tumores, y no del lugar en el que se originan en el cuerpo”, anunció el Dr. Scott Gottlieb, M.D., delegado de la FDA. “Esta nueva terapia oncológica independiente del lugar de origen no es específica de un cáncer que surge en un órgano del cuerpo en particular, tal como el cáncer de seno o de colon. Su aprobación refleja avances en el uso de biomarcadores para orientar la creación de medicinas y la administración más focalizada de las mismas. Ahora tenemos la capacidad de asegurarnos de que el paciente correcto reciba el tratamiento adecuado, en el momento correcto. Este tipo de programa de formulación de medicamentos, el cual reclutó a pacientes con diferentes tipos de tumores, pero con una mutación genética común, no hubiera sido posible hace diez años porque sabía mucho menos sobre tales mutaciones cancerígenas. Con el uso de nuestra designación de terapia revolucionaria y nuestros procesos de aprobación acelerada, apoyamos la innovación en la creación de medicamentos oncológicos de precisión, y en la evolución de tratamientos más focalizados y eficaces para los pacientes con cáncer. Esto es particularmente cierto en los que a los casos de cáncer pediátrico se refiere. Tenemos el compromiso de seguir impulsando un marco más moderno para el diseño de ensayos clínicos que apoye innovaciones más focalizadas para los diferentes tipos de enfermedad fundados en nuestra creciente comprensión de la biología subyacente de enfermedades como el cáncer”.

Las investigaciones han demostrado que los genes del RNTQ, los cuales codifican las proteínas del RTQ, pueden fusionarse con otros genes de manera anormal, dando pie a señales de crecimiento que apoyan el desarrollo de tumores. Las fusiones del NTRK son poco comunes, pero ocurren en cánceres que se presentan en muchas partes del cuerpo. Antes de la aprobación anunciada el día de hoy, no existía un tratamiento para los casos de cáncer que expresan con frecuencia esta mutación, como el carcinoma secretor análogo al mamario, el nefroma mesoblástico congénito celular o mixto y el fibrosarcoma infantil.

La eficacia del larotrectinib se estudió en tres ensayos clínicos que incluyeron a 55 pacientes tanto pediátricos como adultos con tumores sólidos que presentaban una fusión génica del RNTQ identificada, sin una mutación de resistencia, y que eran metastásicos o en los que era probable que una resección quirúrgica diera lugar a una morbilidad grave. Estos pacientes no contaban con tratamientos alternativos satisfactorios o presentaban un cáncer que había degenerado después del tratamiento.

El larotrectinib demostró una tasa de respuesta general del 75 por ciento en diferentes tipos de tumores sólidos. Estas respuestas fueron de tiempo indefinido, con un 73 por ciento de ellas presentando una duración de por lo menos seis meses, y 39 por ciento, de un año o más, al momento de analizar los resultados. Algunos ejemplos de los tipos de tumores con una fusión del RNTQ que respondieron al larotrectinib son el sarcoma de partes blandas, el cáncer de glándulas salivales, el fibrosarcoma infantil, el cáncer de la tiroides y el cáncer de pulmón.

El Vitrakvi recibió una aprobación acelerada, la cual le permite a la FDA aprobar medicamentos para afecciones graves con el propósito de satisfacer una necesidad médica insatisfecha haciendo uso de datos de ensayos clínicos que se piensa predicen cierto beneficio clínico para los pacientes. Se necesitan ensayos clínicos adicionales para confirmar el beneficio clínico del Vitrakvi, y el auspiciador está realizando o piensa realizar estos estudios.

Entre los efectos secundarios comunes de los que informaron los pacientes que recibieron el Vitrakvi en los ensayos clínicos están fatiga, náuseas, tos, estreñimiento, diarrea, mareos, vómito, y un aumento de los niveles sanguíneos de las enzimas AST (aspartato aminotransferasa) y ALT (alanina aminotransferasa) en el hígado. Se aconseja a los prestadores de servicios de salud que vigilen los niveles de ALT y AST en las pruebas del hígado del paciente cada dos semanas durante el primer mes de tratamiento, y luego mensualmente y cuando esté clínicamente indicado. Las mujeres que están embarazadas o amamantando no deben tomar el Vitrakvi, ya que puede causar daños al feto en desarrollo o al bebé recién nacido. Los pacientes deben informar de señales de reacciones neurológicas tales como mareos.

La FDA concedió a esta solicitud las designaciones de Evaluación prioritaria y Terapia revolucionaria. El Vitrakvi también recibió la designación de Medicamento huérfano, misma que ofrece incentivos para fomentar y contribuir a la formulación de fármacos para el tratamiento de enfermedades poco comunes.

La FDA concedió la aprobación del Vitrakvi a Loxo Oncology.

La FDA, una dependencia del Departamento de Salud y Servicios Sociales de los Estados Unidos, protege la salud pública asegurando la protección, eficacia y seguridad de los medicamentos tanto veterinarios como para los seres humanos, las vacunas y otros productos biológicos destinados al uso en seres humanos, así como de los dispositivos médicos. La dependencia también es responsable de la protección y seguridad de nuestro suministro nacional de alimentos, los cosméticos, los suplementos dietéticos, los productos que emiten radiación electrónica, así como de la regulación de los productos de Tabaco.

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