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Hoy, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó Rylaze (asparaginasa erwinia chrysanthemi (recombinante) -rywn) como un componente de un régimen de quimioterapia para tratar la leucemia linfoblástica aguda y el linfoma linfoblástico en pacientes adultos y pediátricos alérgicos a los productos de asparaginasa derivados de la E. coli utilizados más comúnmente para el tratamiento. El único otro medicamento aprobado por la FDA para estos pacientes con reacciones alérgicas ha estado en escasez mundial durante años.

"Es extremadamente desconcertante para los pacientes, las familias y los proveedores cuando hay una falta de acceso a medicamentos críticos para el tratamiento de un cáncer potencialmente mortal, pero a menudo curable, debido a problemas de suministro", dijo Gregory Reaman, MD, director asociado de oncología pediátrica en el Centro de Excelencia en Oncología de la FDA. "La aprobación de hoy puede proporcionar una alternativa de suministro constante a un componente fundamental de la terapia potencialmente curativa para niños y adultos con este tipo de leucemia".

La leucemia linfoblástica aguda afecta a unos 5,700 pacientes al año, de los cuales aproximadamente la mitad son niños. Es el tipo más común de cáncer infantil. Un componente del régimen de quimioterapia es una enzima llamada asparaginasa que destruye las células cancerosas privándolas de las sustancias necesarias para sobrevivir. Se estima que el 20% de los pacientes son alérgicos a la asparaginasa estándar derivada de la E. coli y necesitan una alternativa que sus cuerpos puedan tolerar.

La eficacia de Rylaze se evaluó en un estudio de 102 pacientes que tenían hipersensibilidad a las asparaginasas derivadas de la E. coli o experimentaban una inactivación silenciosa. La medida principal era si los pacientes alcanzaban y mantenían un determinado nivel de actividad de la asparaginasa. El estudio determinó que la dosis recomendada proporcionaría el nivel objetivo de actividad de la asparaginasa en el 94% de los pacientes.

Los efectos secundarios más comunes de Rylaze incluyen reacciones de hipersensibilidad, toxicidad pancreática, coágulos de sangre, hemorragia y toxicidad hepática.

Esta revisión se llevó a cabo en el marco del Proyecto Orbis (en inglés), una iniciativa del Centro de Excelencia en Oncología de la FDA. El Proyecto Orbis proporciona un marco para la presentación y revisión simultánea de medicamentos oncológicos entre socios internacionales. Para esta revisión, la FDA colaboró con Health Canada, donde la revisión de la solicitud está pendiente.

Rylaze recibió las designaciones de Vía Rápida (en inglés) y Medicamento Huérfano (en inglés) para esta indicación. Vía Rápida es un proceso diseñado para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de medicamentos para tratar afecciones graves y satisfacer una necesidad médica insatisfecha. La designación de Medicamento Huérfano ofrece incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.

La FDA otorgó la aprobación de Rylaze a Jazz Pharmaceuticals.

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