Cómo la terapia génica puede curar o tratar enfermedades
![Illustration of healthy gene (left side). Illustration of virus vector and virus vector with healthy gene (center). Illustration of person with healthy genes.](https://public4.pagefreezer.com:443/content/FDA/13-03-2024T15:34/https://www.fda.gov/files/styles/main_image_medium/public/Gene-Therapy-Info_SPAN_1600x900.png?itok=Q_iTz7DR)
Los genes de las células de su cuerpo desempeñan un papel fundamental en su salud. De hecho, un gen o varios genes defectuosos pueden hacer que se enferme.
Conscientes de esto, los científicos llevan décadas estudiando formas de modificar los genes o de sustituir los genes defectuosos por otros sanos para tratar, curar o prevenir una enfermedad o afección médica. Esta investigación está dando sus frutos, ya que los avances de la ciencia y la tecnología actuales están cambiando la forma en que definimos las enfermedades, desarrollamos los medicamentos y recetamos los tratamientos.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado varios productos de terapia génica para indicaciones de cáncer y enfermedades poco frecuentes.
Los genes, las células y su interacción
Los genes y las células están íntimamente relacionados. Dentro de las células de nuestro cuerpo, hay miles de genes que proporcionan la información para producir proteínas específicas que ayudan a formar las células. Las células son los componentes básicos de todos los seres vivos; el cuerpo humano está compuesto por billones de ellas.
Los genes proporcionan la información que hace que las distintas células desempeñen diferentes funciones. Los grupos de muchas células forman los tejidos y órganos del cuerpo, incluidos los músculos, los huesos y la sangre. Los tejidos y órganos, a su vez, apoyan todas las funciones de nuestro cuerpo.
Cómo funciona la terapia génica
A veces, todo o parte de un gen es defectuoso o no está presente desde el nacimiento. Es lo que se conoce como una mutación heredada genéticamente.
Además, los genes sanos pueden cambiar (mutar) a lo largo de nuestra vida. Estas mutaciones adquiridas pueden ser causadas por exposiciones ambientales. Afortunadamente, la mayoría de estos cambios genéticos (mutaciones) no causan enfermedades. Pero algunas mutaciones heredadas y adquiridas pueden causar trastornos del desarrollo, enfermedades neurológicas y cáncer.
Dependiendo de lo que no esté bien, los científicos pueden hacer una de varias cosas mediante la terapia génica:
- Pueden sustituir un gen que falta o que está causando un problema.
- Pueden añadir genes al cuerpo para ayudar a tratar enfermedades.
- O pueden desactivar los genes que estén causando problemas.
Para introducir nuevos genes directamente en las células, los científicos utilizan un sistema que se conoce como "vector". Los vectores se diseñan genéticamente para que entreguen los genes necesarios para tratar la enfermedad.
Los vectores deben ser capaces de introducir eficazmente el material genético en las células, y existen diferentes tipos de vectores. Los virus son actualmente los vectores más utilizados en las terapias génicas porque tienen una capacidad natural para introducir material genético en las células. Antes de poder utilizar un virus para introducir genes terapéuticos a las células humanas, éste se modifica para eliminar su capacidad de causar enfermedades infecciosas.
La terapia génica puede utilizarse para modificar células dentro o fuera del cuerpo.
Cuando se utiliza una terapia génica para modificar las células dentro del organismo, el médico inyecta el vector portador del gen directamente en el paciente.
Cuando la terapia génica se utiliza para modificar células fuera del cuerpo, los médicos toman sangre, médula ósea u otro tejido, y separan ciertos tipos de células en el laboratorio. El vector que contiene el gen deseado se introduce en estas células. Las células se inyectan después en el paciente, donde el nuevo gen se utiliza para producir el efecto deseado.
La seguridad y eficacia de la terapia génica
Antes de que una terapia génica pueda comercializarse para su uso en humanos, el producto debe someterse a estudios clínicos de seguridad y eficacia para que los científicos de la FDA puedan considerar si los riesgos de la terapia son aceptables teniendo en cuenta los posibles beneficios.
El campo científico de los productos de terapia génica evoluciona con rapidez y abre la puerta a un nuevo enfoque para el tratamiento de la pérdida de visión, el cáncer y otras enfermedades graves y poco frecuentes. A medida que los científicos siguen haciendo grandes avances en esta terapia, la FDA se compromete a ayudar a acelerar el desarrollo interactuando con los que desarrollan los productos y mediante una rápida revisión de los tratamientos innovadores que tengan el potencial de salvar vidas.