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Hoy, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) está tomando medidas para acelerar aún más el desarrollo de nuevos medicamentos y productos biológicos para enfermedades raras. La agencia anuncia la oportunidad para que un número limitado de patrocinadores participen en un programa piloto que permitirá una comunicación más frecuente con el personal de la FDA que proporcionará un mecanismo para abordar cuestiones de desarrollo clínico. 

“Esperamos que los conocimientos obtenidos de este programa piloto proporcionen información sobre la mejor manera de facilitar un desarrollo más eficiente de terapias potencialmente salvadoras con indicaciones de enfermedades poco frecuentes y ayudar a los patrocinadores a generar datos convincentes y de alta calidad para respaldar una futura solicitud de comercialización”, afirmó el doctor Peter Marks, director del Centro para la Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA. “Estos son productos complejos y reconocemos la importancia de la comunicación de los patrocinadores con la FDA que facilitará el desarrollo de productos para pacientes con necesidades médicas no cubiertas”.

Los participantes seleccionados del Programa Piloto de Apoyo a los Estudios Clínicos para el Avance de la Terapéutica de Enfermedades Poco Frecuentes (START, por sus siglas en inglés) podrán obtener asesoramiento frecuente y comunicación ad hoc regular con el personal de la FDA para abordar cuestiones de desarrollo específicas de producto, lo que incluye, entre otros, el diseño del estudio clínico, la elección del grupo de control y el ajuste de la elección de la población de pacientes. 

El programa estará abierto a patrocinadores de productos actualmente en estudios clínicos bajo una solicitud activa de nuevo medicamento en investigación (IND, por sus siglas en inglés), regulada por el Centro para la Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER, por sus siglas en inglés) y el Centro para la Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER, por sus siglas en inglés). Los criterios de participación para el programa piloto difieren entre los productos regulados por el CBER y el CDER. 

Además de tener una IND activa, los productos regulados por el CBER autorizados deben ser una terapia genética o celular destinada a abordar una necesidad médica no cubierta como el tratamiento para una enfermedad poco frecuente o afección grave, que probablemente conduzca a una discapacidad significativa o la muerte dentro de la primera década de vida. Según los criterios de participación del CDER, el producto tiene que estar destinado a tratar afecciones neurodegenerativas poco frecuentes, incluidas aquellas de tipo metabólico genético poco frecuente. Puede encontrar más información sobre los requisitos de participación del programa en el Aviso del Registro Federal.

“Esperamos un mayor compromiso con los patrocinadores que desarrollan estos importantes productos para la comunidad de enfermedades poco frecuentes”, expresó la doctora Patrizia Cavazzoni, directora del Centro para la Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “Compartimos la meta de ofrecer productos que potencialmente salven vidas a los pacientes y estamos comprometidos a ayudar a los patrocinadores a alcanzar los parámetros normativos, garantizando al mismo tiempo la inocuidad, eficacia y calidad de estos productos”.

La FDA aceptará solicitudes para el programa START entre el 2 de enero de 2024 y el 1 de marzo de 2024. Los participantes del programa piloto se seleccionarán en función de la preparación de la solicitud (p. ej., patrocinadores que demuestren tener la capacidad de hacer que su programa de desarrollo avance hacia una solicitud de comercialización). La agencia seleccionará tres participantes para cada centro. Luego de una evaluación de este programa piloto y los comentarios de patrocinadores seleccionados, la agencia puede considerar una segunda edición, que se anunciará en el Registro Federal en una fecha posterior.

La participación del patrocinador en el programa piloto se considerará concluida cuando el programa de desarrollo haya alcanzado un parámetro normativo significativo, como el inicio de la etapa fundamental del estudio clínico o llegar a la etapa previa a la presentación de una solicitud de comercialización (etapa previa a la solicitud de licencia de productos biológicos o etapa previa a la reunión de solicitud de nuevo medicamento), según lo acordado con el patrocinador.

La FDA ha realizado esfuerzos adicionales para mejorar y acelerar aún más la disponibilidad de terapias destinadas a tratar enfermedades poco frecuentes. La agencia publicó recientemente una solicitud de información para que las partes interesadas proporcionen comentarios sobre los desafíos científicos críticos y las oportunidades de avance en el desarrollo de terapias celulares y genéticas diseñadas para un individuo o un número muy pequeño de pacientes diagnosticados con una enfermedad poco frecuente. La agencia planea utilizar esta información para comunicar la planificación de posibles reuniones, talleres, programas educativos o documentos de conversación futuros para, en última instancia, facilitar el desarrollo de herramientas o marcos normativos adicionales.

La agencia también publicó un expediente para recibir comentarios de las partes interesadas como parte del programa Aprendizaje y educación para avanzar y empoderar a los desarrolladores de medicamentos para enfermedades poco frecuentes (LEADER 3D, por sus siglas en inglés) en el marco del programa del CDER para la Aceleración de las Curas de Enfermedades Poco Frecuentes (ARC, por sus siglas en inglés). Los comentarios se utilizarán para identificar vacíos de conocimiento en el desarrollo de medicamentos para enfermedades poco frecuentes y el desarrollo de recursos públicamente disponibles para informar a las partes interesadas que diseñan y llevan a cabo programas de desarrollo de medicamentos para enfermedades poco frecuentes sobre las consideraciones normativas que rodean el diseño de estudios clínicos. 

La agencia continuará mejorando su marco normativo basado en evidencia y sus recomendaciones para los patrocinadores de productos de enfermedades poco frecuentes, como lo demuestra su línea de orientación activa. La FDA publicó recientemente una guía preliminar, Demostración de evidencia sustancial de la eficacia basada en una investigación clínica adecuada y bien controlada y evidencia confirmatoria y en los próximos meses planea publicar una serie de documentos de orientación sobre terapia celular y génica, lo que ejemplifica aún más el compromiso de la agencia de ayudar a entregar productos importantes a los pacientes que los necesitan. 

Recursos adicionales:

• Apoyo a estudios clínicos que impulsan el programa piloto de terapias para enfermedades poco frecuentes
• Desafíos y oportunidades científicas para avanzar en el desarrollo de terapias celulares y genéticas individualizadas; solicitud de información
• Oportunidad de recibir comentarios sobre el desarrollo y la difusión de materiales educativos sobre el desarrollo de fármacos para enfermedades poco frecuentes
• Programa para la Aceleración de las Curas de Enfermedades Poco Frecuentes (ARC)
• Demostración de evidencia sustancial de eficacia para medicamentos y productos biológicos humanos

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